• 江苏快3稳定计划 :基因治疗试验显示治疗罕见类

    2019-05-21 13:55:45

    基因治疗试验显示治疗罕见类型失明的有希望的结果 牛津大学的研究人员及其同事已经使用基因疗法来预防六名患有轻度遗传疾病的患者失明,这种疾病称为脉络膜血症,导致视力进

      基因治疗试验显示治疗罕见类型失明的有希望的结果

      牛津大学的研究人员及其同事已经使用基因疗法来预防六名患有轻度遗传疾病的患者失明,这种疾病称为脉络膜血症,导致视力进行性进行性丧失。

      研究人员希望这种治疗有助于预防患有黄斑变性或视网膜色素变性等常见眼病的人的失明。

      基因治疗的临床试验是针对一组患有脉络膜血症的人进行的。科学家表示,这种疗法超出了预期,最终阻止了参与者的视力丧失。

      “我的左眼,一直是较弱的一个,是被视为试验的一部分......现在,当我在电视上观看足球比赛时,如果我单独用左眼观看屏幕,那么好像有人打开泛光灯。球场的绿色更亮,衬衫上的数字更加清晰,“65岁的Jonathan Wyatt说,其中一位研究参与者

      什么是脉络膜血症?

      脉络膜血症是一种罕见的遗传病,会导致视力逐渐丧失,特别是在男性中。这种情况影响每50,000至100,000人中的一个人。由于病情报​​告与其他眼病有些相似,这些数字可能会更高。

       

      通常,该病症的第一个症状是夜盲症,其次是隧道视力和缺乏视觉敏锐度,其通过人可以在视力表上阅读的线的数量来测量。

      由于缺乏RAB Escort蛋白-1(REP-1),患有该病症的人患有脉络膜和视网膜变性。

      该病症是由X染色体上存在的CHM基因突变引起的。没有该基因产生的蛋白质,视网膜中的色素细胞就会慢慢开始死亡。由于细胞死亡,视网膜的其余部分通常会缩小,从而减少视力。目前无法治愈这种疾病。

      

      基因治疗试验

      研究背后的想法是看是否可以发送病毒来恢复视网膜中缺失的基因。

      该团队使用安全病毒将CHM基因送至视网膜中的光敏细胞。手术与白内障有些相似 - 患者“视网膜脱离,用细针将病毒注射到视网膜下。

      6例患者接受了治疗;其中两个视力下降,两个视力敏锐,另外两个视力极佳,这意味着他们可以比其他人更清楚地阅读视线板上的字母。

      六个月后,具有良好和极好视力的患者具有相同的视觉清晰度。尽管他们经历了一次脱离视网膜的手术,但他们可以在黑暗中看到更多。

      在视力下降的人中可以看到最好的结果,因为他们可以在视线板上阅读更多的线条。

      据研究人员称,这种疗法可能有助于保持视力。牛津大学纳菲尔德眼科学实验室的罗伯特麦克拉伦在新闻中解释说:“如果我们能够及早治疗人们,让他们在十几岁或儿童晚期接受治疗,我们就会在他们的视力丧失之前将病毒传染进来。”释放。

      

      “如果治疗有效,我们就能防止他们失明。”

      研究人员仍然不确定该疗法的效果是否会持续很长时间。该试验的前六个月的结果发表在“柳叶刀”医学期刊上。